癫痫中心
首创干细胞移植疗法对抗耐药性局灶性癫痫

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伊利诺伊州巴达维亚市的乔纳森·内梅特与他的爱犬恩伯(马克·布莱克摄)

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乔纳森·内梅特(Jonathan Nemeth)的癫痫病情极为严重,癫痫发作时的肌肉收缩曾两次导致他的脊柱骨折。一些寻常的人生里程碑事件,例如考驾照,也因病被推迟。


大多时候我只能待在家里”,内梅特说,“比起焦虑,我更感到沮丧。去哪儿都得靠朋友或妈妈开车送我,这让我觉得自己是个负担。”


尽管面临这些挑战,这位22岁的年轻人仍保持着谨慎乐观的态度。今年2月,他接受了一项开创性手术,将干细胞移植到大脑中引发癫痫发作的区域,此后便再未发作过。


这项实验性治疗是一项首创人体临床试验的一部分,该试验旨在研究实验室培养的中间神经元细胞治疗大脑双侧颞叶深部癫痫发作的安全性和有效性。


“这是治疗此类癫痫潜在生物学病因的第一步,” 芝加哥大学医学中心立体定向和功能神经外科主任、该试验的本地首席研究员彼得沃恩克Peter Warnke医学博士表示,“目前所有其他治疗方法,无论是切除、激光消融还是电刺激,都只是移除或抑制脑组织。


重建大脑电活动平衡


美国约有300万癫痫患者,其中高达35%的人即使服药仍会持续发作。癫痫发作时,大脑的电信号会过度同步且失控。


对内梅特这样的药物难治性双侧内侧颞叶癫痫患者而言,这种失控的电活动会导致他出现凝视、意识模糊、记忆缺失或动作失控等症状。


在接受干细胞治疗前,内梅特每周会出现数次局灶性发作,每月有一到两次全身性发作。药物几乎无效,而且由于他的癫痫发作涉及大脑双侧,手术切除或消融均不可行。


内梅特对癫痫的切身体会是在大一时,当时他在课堂上发作了一次。


我朋友扶我去了护士室…… 他告诉我,我当时一直在喊疼,双手抱头还不停咂嘴”, 这位伊利诺伊州巴达维亚市的居民回忆道,“但我全程完全没有意识。”


反复的癫痫发作会导致中间神经元减少。中间神经元是大脑中帮助细胞间通讯、处理信息和控制动作的细胞,这种细胞分泌的γ-氨基丁酸(GABA)能抑制过度活跃的脑细胞放电,从而阻止癫痫发作。


内梅特的干细胞移植治疗本质上是通过补充这些抑制性细胞,重建大脑电活动平衡。


无癫痫发作,满怀希望


手术中,沃恩克首先通过成像系统精准定位内梅特海马体中引发癫痫的区域。


借助立体定向机器人,沃恩克将一根细管穿过内梅特的颅骨,送达双侧海马体的特定位置,并向组织中注射干细胞。之后,芝加哥大学医学中心的团队进行了进一步成像,确保细胞沉积位置准确。


大量实验研究表明,这些细胞能长期融入宿主大脑,并持续分泌GABA”,沃恩克说。


目前内梅特的癫痫不再发作,正接受密切监测。由于干细胞来自实验室培养,他需服用约一年免疫抑制剂以促进细胞整合。他和医生都希望这一效果能长期维持。


照这个趋势发展,或许——只是或许,终有一天癫痫能被根治”,内梅特说。


沃恩克表示,这项手术是一种全新且前景广阔的癫痫治疗方法的起点。“利用植入的中间神经元治疗癫痫堪称真正的修复性神经外科手术”,他说。

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